Ministerstwo Zdrowia nadal nie finansuje jedynego leku, o udowodnionej skuteczności, który został zarejestrowany jako terapia dla chorych z zakrzepowo-zatorowym nadciśnieniem płucnym (CTEPH). Oznacza to, że ta grupa pacjentów obecnie nie ma żadnej alternatywy. W podobnej sytuacji znajduje się większość chorych na choroby rzadkie.
W ponad trzy lata od wejścia w życie ustawy refundacyjnej, tuż po rozpatrzeniu przez Komisję Zdrowia informacji o jej skutkach, pacjenci pytają, dlaczego pieniądze zaoszczędzone w wyniku negocjacji z producentami leków nie są wydawane na innowacje, i wskazują, że na finansowanie czekają leki będące pierwszą terapią w danym wskazaniu.
Sytuacja pacjentów cierpiących na choroby rzadkie wciąż jest dramatyczna. Jednym z powodów tego stanu jest fakt, że krajowy system ustalania cen i refundacji leków sierocych jest taki sam jak dla leków stosowanych w chorobach powszechnych. Nowa terapia dla chorych z nieoperacyjnym CTEPH otrzymała pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych już w grudniu 2014. W styczniu objęcie jej refundacją zarekomendował również Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich. Byliśmy pewni, że pierwsza grupa pacjentów skorzysta z nowego leczenia już w drugim kwartale 2015 roku. Tymczasem nadal nie mamy dla chorych dobrych wieści. Terapia wciąż nie jest finansowa z budżetu NFZ. A pacjenci, których wspiera nasze Stowarzyszenie, nie mogą czekać. Nieleczone nadciśnienie płucne ma bardzo złe rokowania. Sytuacja bulwersuje tym bardziej, że Minister Zdrowia wielokrotnie obiecywał, że zaoszczędzone środki przeznaczy na finansowanie leków innowacyjnych – tłumaczy Alicja Morze z Polskiego Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół.
Przewlekłe zakrzepowo-zatorowe nadciśnienie płucne (CTEPH, ang. Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension) to postać nadciśnienia płucnego spowodowana zamknięciem tętnicy płucnej i/lub jej odgałęzień przez materiał zakrzepowo-zatorowy. Choroba jest rzadkim powikłaniem ostrej zatorowości płucnej polegającej na zamknięciu tętnic płucnych przez skrzepliny. CTEPH ma ciężki przebieg i złe rokowanie – nieleczona wywołuje śmiertelność porównywalną z niektórymi typami często występujących nowotworów.
Głównym objawem jest postępujące ograniczenie tolerancji wysiłku spowodowane dusznością lub męczliwością. W najbardziej zaawansowanej fazie choroby objawy niewydolności występują nawet w stanie spoczynku. Pojawiają się zasłabnięcia, obrzęki kończyn dolnych, gromadzenie się płynu w opłucnej i otrzewnej oraz zasiniałe usta. Najmniejsza aktywność fizyczna powoduje nasilenie i zaostrzenie objawów.
W przypadku CTEPH znaczną część pacjentów można leczyć, wykonując operację endarterektomii tętnic płucnych, a od niedawna także za pomocą przezskórnej balonowej plastyki tętnic płucnych. Zabiegi te są bardzo skuteczne i mogą przywrócić chorego do niemal normalnego funkcjonowania. Jednak 1/3 pacjentów z CTEPH nie kwalifikuje się do leczenia operacyjnego, głównie z powodu braku dostępności chirurgicznej zmian zakrzepowo-zatorowych lub schorzeń współistniejących.
Pacjenci, u których zabieg chirurgiczny nie powiódł się bądź mają przeciwskazania do jego wykonania, do niedawna nie mieli żadnej opcji terapeutycznej, oprócz leków przeciwzakrzepowych, odwadniających i sildenafilu stosowanego off-label. Opublikowane w ubiegłym roku wyniki badania CHEST wykazały korzyści z leczenia riociguatem, nowym preparatem z grupy stymulatorów cyklazy guanylowej. W grupie pacjentów z „nieoperacyjnym” CTEPH lek ten istotnie poprawia parametry hemodynamiczne krążenia płucnego, wydolność fizyczną i jakość życia. Preparat ten posiada potwierdzoną skuteczność kliniczną i pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych. Niestety wciąż nie możemy go zaproponować pacjentom, ponieważ dotychczas nie został objęty refundacją. Przez to chorzy z CTEPH w przeciwieństwie do pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym nie mogą skorzystać z nowoczesnej farmakoterapii. – tłumaczy prof. Marcin Kurzyna z Kliniki Krążenia Płucnego i Chorób Zakrzepowo-Zatorowych CMKP w Europejskim Centrum Zdrowia Otwock.
Szacuje się, że NFZ w trakcie trzech lat funkcjonowania ustawy refundacyjnej zaoszczędził 3,7 mld zł. Kwoty te nie przekładają się jednak na dostępność innowacyjnych substancji. Pacjenci nie kryją rozgoryczenia – Mam żal do urzędników resortu zdrowia, że nie widzą potrzeby finansowania pierwszego i jedynego leku dla chorych z CTEPH. Mam 29 lat, moja córka 4 – walczę o życie, aby móc ją wychować. Z każdym dniem jestem coraz słabsza, z coraz większym trudem wychodzę z nią na plac zabaw, nie mam siły, żeby zaprowadzić ją do przedszkola. Jestem po operacji, która niestety nie przyniosła oczekiwanych rezultatów. Stwierdzono u mnie nadciśnienie przetrwałe po przebytej endarterektomii płucnej. W tym momencie jedyną szansą dla mnie jest farmakoterapia riociguatem. Nie mogę pogodzić się z tym, że istnieje skuteczna terapia, która jest dla mnie nieosiągalna. – mówi Marlena Szczygieł z Opola Lubelskiego, pacjentka z CTEPH.
[PR]
